NL
EN
terug naar home
03-10-2017 Dutch Mellon Medical secures € 6 million for market introduction of major innovation in surgical suture technology: single-handed suturing using the Switch® 02-10-2017 Pharming meldt positieve klinische studiedata met RUCONEST® bij kinderen 26-09-2017 Pharming en de internationale patiëntenkoepel HAEi maken partnership bekend met Inceptua Medicines Access voor wereldwijde toegang van HAE-patiënten tot RUCONEST® 26-07-2017 Pharming maakt publicatie profylactische data RUCONEST® in medisch tijdschrift The Lancet bekend 21-07-2017 Pharming rondt herfinanciering met lening van US$100 miljoen af tegen verbeterde voorwaarden 12-07-2017 MammaPrint® van Agendia aanbevolen in specifieke update van Amerikaanse ASCO borstkankerrichtlijn op basis van gegevens uit de belangrijke MINDACT-studie 06-07-2017 Agendia’s MammaPrint® aanbevolen in belangrijke 2017 update van Internationale St. Gallen Borstkanker Richtlijn 03-04-2017 EUR 12,8 miljoen nieuwe financiering voor biotechonderneming Cristal Therapeutics 14-03-2017 BioGeneration Ventures contributes to Cristal Therapeutics EUR 12.8 million Financing Round 13-02-2017 Europese Commissie breidt marketingvergunning RUCONEST® uit met zelfstandige toediening 30-11--0001 Pharming meldt positieve klinische studiedata met RUCONEST® bij kinderen 30-11--0001 Pharming meldt positieve klinische studiedata met RUCONEST® bij kinderen

Pharming en de internationale patiëntenkoepel HAEi maken partnership bekend met Inceptua Medicines Access voor wereldwijde toegang van HAE-patiënten tot RUCONEST®

 

Biedt patiënten met erfelijk angio-oedeem wereldwijd toegang tot RUCONEST® via het “HAEi Global Access Program”

Leiden en Luxemburg – 26 september 2017 - Pharming Group N.V maakt samen met HAEi, de internationale koepelorganisatie voor de erfelijk angio-oedeem patiëntenverenigingen wereldwijd, de aanstelling bekend van Inceptua Medicines Access als hun nieuwe distributiepartner voor het “HAEi Global Access Program”. Dit programma stelt patiënten in alle landen waar Pharmings product RUCONEST® niet verkrijgbaar is, toch in staat toegang tot de therapie te verkrijgen via een ethisch en regulatoir compliant systeem. Het programma is het enige in haar soort dat is geïnitieerd door een patiëntenorganisatie. 

Het programma is het enige ‘Global Access Program’ voor erfelijk angio-oedeem, een zeer zeldzame en potentieel levensbedreigende genetische aandoening die voorkomt bij 1 op de 10.000  tot 1 op de 50.000 mensen. Tot de symptomen behoren aanvallen van zwellingen over delen van het lichaam, waaronder handen, voeten, het gezicht, darmwanden en de luchtwegen. Vooral zwelling in de luchtwegen is gevaarlijk en kan leiden tot overlijden door asfyxie (verstikking) . Er bestaat geen geneesmiddel voor erfelijk angio-oedeem, maar er zijn bepaalde behandelingen ter preventie en/of verlichting van de aanvallen. 

RUCONEST® vormt de eerste behandeling die via het HAEi GAP programma ter beschikking wordt gesteld in landen waar het niet verkrijgbaar is. RUCONEST® is een recombinante vorm van een humane C1 esterase remmer, goedgekeurd door de Europese Medicines Agency (AMA) en de US Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE).

“HAEi is in het leven geroepen om HAE patiënten toegang te bieden tot therapieën die de kwaliteit van hun leven verbetert en potentieel levensreddend zijn ingeval van een aanval rond de keel,” zegt Henrik Balle Boysen, algemeen directeur van HAEi. “Met behulp van dit samenwerkingsverband met Pharming Group N.V. en Inceptua Medicines Access, kunnen artsen die anders geen toegang tot moderne HAE therapieën hebben, toch direct RUCONEST® voor hun patiënten aanvragen.”

“We zijn verheugd samen met HAEi, Inceptua Medicines Access aan te kunnen kondigen als onze nieuwe distributiepartner met een aanpak op maat, die artsen ondersteuning biedt bij het op ethische wijze en volgens de regels vinden van toegang tot deze dringend noodzakelijke behandeling voor hun patiënten,” zegt Paul Janssen,  Vice-President Commercial Operations Europe en ROW van Pharming Group N.V. 

Mark Corbett, Executive Vice-President, Inceptua Medicines Access zegt in reactie: “Wij bieden een geheel andere benadering van toegang tot medicatie. We streven naar het leveren van een ongeëvenaarde service bij het vinden van RUCONEST® voor de behandeling van hulpbehoevende patiënten. We zijn blij om met zowel de HAEi als Pharming samen te kunnen werken in het enige door een patiëntenorganisatie geïnitieerd Medicines Access Program. We zullen de toegang tot dit medicijn met voortvarendheid  en kwaliteit en volgens regelgeving begeleiden om uiteindelijk de behandeling van patiënten te kunnen ondersteunen."

– E I N D E  P E R S B E R I C H T –

Contacten voor media en nadere informatie: 

Pharming Group N.V.

Sijmen de Vries, CEO, Tel: +31 71 524 7400

Robin Wright, CFO, Tel: +31 71 524 7400

 

FTI Consulting, London, UK:

Julia Phillips/ Victoria Foster Mitchell, T: +44 203 727 1136

 

LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam

Leon Melens, Tel: +31 6 53 81 64 27

 

Inceptua

Nicola Lilley

Havas SO

nicola@sowhatglobal.com

+44 7983 128 712

 

Mark Corbett

Executive Vice President, Inceptua Medicines Access

Medicinesaccess@inceptua.com

+44 207 907 9200

 

Over Erfelijk Angio-oedeem

Erfelijk (Hereditair) Angio Oedeem (HAE) is een erfelijke aandoening. Deze wordt veroorzaakt door een defect van het C1 esterase remmer eiwit, dat normaal gesproken in het bloed aanwezig is en helpt bij het controleren van ontstekingen (zwellingen) en onderdelen van het immuunsysteem. Omdat een defecte C1-Remmer zijn normale functie onvoldoende uitvoert, kan er een biochemische disbalans ontstaan, waardoor ongewilde peptiden worden geproduceerd die de haarvaten bewegen tot het loslaten van vloeistoffen in het omringende weefsel. Dit leidt tot zwelling of oedeem. 

HAE kenmerkt zich door spontane en terugkerende perioden van zwelling (oedeem-aanvallen) van de huid op verschillende delen van het lichaam, alsook in de luchtwegen en interne organen. Oedeem van de huid tast doorgaans de ledematen, het gezicht en de genitaliën aan. Patiënten die getroffen worden door dit soort oedeem trekken zich door de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen veroorzaken, vaak terug uit hun sociale leven.

Oedeem van de keel, neus of tong is in het bijzonder gevaarlijk en potentieel levensbedreigend en kan leiden tot versperring van de luchtwegen. Alhoewel er momenteel geen geneesmiddel tegen HAE bekend is, is het wel mogelijk om de symptomen van aanvallen van angio-oedeem te voorkomen en te behandelen. HAE komt voor bij 1 op de 10.000 tot 1 op de 50.000 mensen wereldwijd. 

 

Over Global Access Programs

Global Access Programs leveren aan biofarmaceutische ondernemingen de mogelijkheid dat patiënten (nog niet) goedgekeurde medicijnen op ethische wijze kunnen verkrijgen ingeval van aandoeningen waarvoor nog geen therapie voorhanden is. Toegang wordt toegekend op verzoek van de arts, op wijze die overeenstemt met de voorschriften en waar geen alternatieve behandelmethoden beschikbaar zijn. 

 

Over HAEi

HAEi is een is internationale koepelorganisatie voor de mondiale erfelijk angio-Oedeem patiëntenverenigingen. HAEi is een wereldwijd non-profit netwerk van patiëntenverenigingen en richt zich op het verbeteren van de bewustwording van C1 remmer deficiënties wereldwijd. HAEi streeft naar de verkorting van de periode tot diagnose en het faciliteren van de toegang tot en de vergoeding van levensreddende therapieën tegen erfelijk angio-oedeem, die levenslange gezondheid voor alle patiënten mogelijk maakt, ongeacht waar zij wonen. 

 

Ga voor meer informatie naar: www.haei.org  

 

About RUCONEST®

US INDICATION

RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE). Effectiveness in clinical studies was not established in HAE patients with laryngeal attacks.

 

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

• RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is contraindicated in:

o Patients with a history of allergy to rabbits or rabbit-derived products.

o Patients with a history of life-threatening immediate hypersensitivity reactions to C1 esterase inhibitor preparations, including anaphylaxis.

• Hypersensitivity: Severe hypersensitivity reactions may occur. Should symptoms occur, discontinue RUCONEST and administer appropriate treatment. Because hypersensitivity reactions may have symptoms similar to HAE attacks, treatment methods should be carefully considered.

• Thromboembolic Events: Serious arterial and venous thromboembolic (TE) events have been reported at the recommended dose of plasma-derived C1 esterase inhibitor products in patients with risk factors. Risk factors may include the presence of an indwelling venous catheter/access device, prior history of thrombosis, underlying atherosclerosis, use of oral contraceptives or certain androgens, morbid obesity, and immobility. Monitor patients with known risk factors for TE events during and after RUCONEST administration.

• Intravenous Use: RUCONEST is for intravenous use after reconstitution only. No more than 2 doses should be administered within a 24-hour period.

• Pregnancy and Nursing: RUCONEST has not been studied in pregnant women; therefore, it should only be used during pregnancy if clearly needed. Advise patients to notify their physician if they are breastfeeding or plan to breastfeed.

• Adverse reactions: The serious adverse reaction in clinical studies of RUCONEST was anaphylaxis.

• Common adverse reactions: The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were headache, nausea, and diarrhea.

 

Please see Full Prescribing Information for RUCONEST® as applicable for various jurisdictions:

FDA: RUCONEST®  / EMA: RUCONEST®  

 

Over Pharming Group N.V. 

Pharming is een gespecialiseerde biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en ziekten waarvoor nog geen therapieën voorhanden zijn.

 

Pharmings leidende medicijn RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinant (DNA waarin een stukje menselijk DNA dat codeert voor het geneesmiddel, is ingelast) humane C1 esterase remmer, die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem in Europa, de Verenigde Staten, Israël en Zuid-Korea. In andere gebieden waar het nog geen marketingautorisatie heeft ontvangen is het medicijn beschikbaar op ‘named-patient’ basis via het Global Access Programme (GAP) van (HAEi) de internationale patiëntenorganisatie (het HAEi- GAP).

 

RUCONEST® wordt door Pharming zelf verkocht in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, De Verenigde Staten van Amerika en Jemen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de overige EU-landen en in Azerbeidzjan, Wit Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en de Oekraïne.

RUCONEST® wordt in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela gedistribueerd door Cytobioteck.

RUCONEST® wordt in Zuid Korea gedistribueerd door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.

    

Met RUCONEST® vond dit jaar een fase II gerandomiseerde, dubbel blind placebo-gecontroleerde studie plaats voor de preventieve behandeling van angio-oedeem aanvallen als gevolg van erfelijk angio-oedeem.

 

RUCONEST® wordt ook onderzocht in een fase II klinische studie voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem ten gevolge van erfelijk angio-oedeem bij kinderen van 2-13 jaar. Bovendien wordt de toepassing van het medicijn onderzocht voor de behandeling van andere ziektebeelden.

 

Pharmings technologieplatform omvat een uniek, in overeenstemming met GMP-maatstaven, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinant humane eiwitten. Het heeft aangetoond industriële hoeveelheden van kwalitatief hoogwaardige recombinant humane eiwitten te kunnen produceren op een meer economische en minder immunogene wijze dan de gangbare op cell-line gebaseerde methoden.

 

Momenteel worden targets voor een enzymvervangingstherapie voor de ziekten van Pompe en Fabry geoptimaliseerd. Verder bevinden andere kandidaat-medicijnen zich in een vroege fase van ontwikkeling.  

 

Pharming is een langdurig samenwerkingsverband aangegaan met de Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (“SIPI”), onderdeel van de Sinopharm Group (China), voor de gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe medicijnen, te beginnen met een recombinant humane     Factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. De preklinische ontwikkeling en productie zal volgens wereldwijde standaarden bij SIPI plaatsvinden. De klinische ontwikkeling zal gemeenschappelijk plaatsvinden, waarbij iedere partner de kosten voor de respectievelijke geografische gebieden voor haar rekening zal nemen.

 

Pharming verklaart dat Nederland ‘Lidstaat van Herkomst’ is overeenkomstig het geamendeerde artikel 5:25a lid 2 van de Wet op het Financieel Toezicht

 

Bezoek voor meer informatie de website van Pharming: www.pharming.com

 

Forward-looking Statements 

This press release of Pharming Group N.V. and its subsidiaries (“Pharming”, the “Company” or the “Group”) may contain forward-looking statements including without limitation those regarding Pharming’s financial projections, market expectations, developments, partnerships, plans, strategies and capital expenditures.

 

The Company cautions that such forward-looking statements may involve certain risks and uncertainties, and actual results may differ. Risks and uncertainties include without limitation the effect of competitive, political and economic factors, legal claims, the Company’s ability to protect intellectual property, fluctuations in exchange and interest rates, changes in taxation laws or rates, changes in legislation or accountancy practices and the Company’s ability to identify, develop and successfully commercialize new products, markets or technologies.

 

As a result, the Company’s actual performance, position and financial results and statements may differ materially from the plans, goals and expectations set forth in such forward-looking statements. The Company assumes no obligation to update any forward-looking statements or information, which should be taken as of their respective dates of issue, unless required by laws or regulations.

 

Over Inceptua Medicines Access 

Inceptua Medicines Access is a transformative global medicines access provider designed to rise to the evolving challenges of the environment offering unsurpassed understanding and insight into the needs of all stakeholders. Inceptua Medicines Access offers unrivalled delivery and implementation of services, and cutting-edge solutions. We are leading experts working in partnership with the biopharmaceutical industry, regulators and patient organizations to deliver urgently-required medicines to healthcare professionals treating patients in need. 

 

Inceptua Medicines Access aims to transform the future of access to pre-approval and unlicensed medicines, powered by understanding and insight into the needs of biopharmaceutical companies and healthcare organizations, and delivered with compassion for patients and the medicines they need.

 

Inceptua Medicines Access is a business unit of Multipharma Group, a dynamic, enterprising, and future-oriented service provider operating within the clinical trial and unlicensed medicines supply chain at an international level.

 

Our multinational team provide connections to an extensive global network, offering our clients customized solutions ranging from strategic planning and sourcing, clinical manufacturing and global depot solutions, right through to early access to unlicensed medicines. 

 

We are committed to safety, and reliably supporting our clients every step of the way, leaving them safe in the knowledge that every potential obstacle has been considered, and every eventuality planned for.

 

Our worldwide presence enables us to fulfil these services for the duration of trials, and our expert team work closely with our customers to ensure they receive full support throughout the lifecycle of their project.

 

For more information, please visit our website at www.inceptua.com. 

Science Park 400 Matrix II Building 1098 XH Amsterdam +31 (0)653816427
lmelens@lifespring.nl

  • - Corporate Communications
  • - Healthcare PR
  • - Financial Communications
  • - Content Marketing
  • - Social Media and Online Communications