NL
EN
terug naar home
26-07-2017 Pharming maakt publicatie profylactische data RUCONEST® in medisch tijdschrift The Lancet bekend 21-07-2017 Pharming rondt herfinanciering met lening van US$100 miljoen af tegen verbeterde voorwaarden 12-07-2017 MammaPrint® van Agendia aanbevolen in specifieke update van Amerikaanse ASCO borstkankerrichtlijn op basis van gegevens uit de belangrijke MINDACT-studie 06-07-2017 Agendia’s MammaPrint® aanbevolen in belangrijke 2017 update van Internationale St. Gallen Borstkanker Richtlijn 03-04-2017 EUR 12,8 miljoen nieuwe financiering voor biotechonderneming Cristal Therapeutics 14-03-2017 BioGeneration Ventures contributes to Cristal Therapeutics EUR 12.8 million Financing Round 13-02-2017 Europese Commissie breidt marketingvergunning RUCONEST® uit met zelfstandige toediening

Pharming maakt publicatie profylactische data RUCONEST® in medisch tijdschrift The Lancet bekend

Leiden, 26 juli 2017:  Pharming Group N.V. (“Pharming” of “de Onderneming”) (Euronext Amsterdam: PHARM) maakt bekend dat het gerenommeerde medische tijdschrift The Lancet de resultaten  heeft gepubliceerd van een fase II, dubbelblind, placebo-gecontroleerde en gerandomiseerde klinische studie (NCT02247739). De studie evalueert de effectiviteit en de veiligheid van RUCONEST® (C1 esterase remmer – recombinant) ter voorkoming van aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE). 

Zoals eerder gepubliceerd (persbericht Pharming 18 juli 2016 LINK), toonde RUCONEST 50IU/KG (max 4.200 IU) een statistisch significante en klinisch relevante afname in de aanvalsfrequentie bij zowel toediening tweemaal per week als eenmaal per week, vergeleken met placebo en was het in de studie over het geheel genomen veilig en werd het goed verdragen. 

Hoofdauteur en mede hoofdonderzoeker Marc Riedl, MD, Hoogleraar Geneeskunde en klinisch directeur van de Universiteit van Californië, zegt in reactie:

“Patiënten met frequente aanvallen van erfelijk angio-oedeem, zoals geïncludeerd in deze studie, zijn ernstig getroffen door hun ziekte en hebben beperkte veilige en effectieve keuzes om hun aandoening onder controle te houden. De bevindingen van deze positieve studie onderstrepen de unieke eigenschappen van het recombinante C1-INH en ondersteunen de potentiële profylactische voordelen van de medicatie.”

Dr. Bruno Giannetti, MD, Chief Operations Officer van Pharming, voegt toe: 

“We zijn verheugd te zien dat deze belangrijke resultaten zijn gepubliceerd in zo’n vooraanstaand peer-reviewed wetenschappelijk tijdschrift. We danken de patiënten en onderzoekers die betrokken waren bij de studie en zien uit naar voortzetting van ons werk samen met de HAE-gemeenschap voor het verder verbeteren van hun behandelopties.”

RUCONEST® is een recombinante C1 esterase remmer (C1-INH) voor de behandeling van acute aanvallen bij adolescenten en volwassen patiënten met HAE. Het product verkreeg hiervoor goedkeuring van de Food and Drug Administration (FDA) op 17 juli 2014. RUCONEST® pakt de oorzaak van HAE aanvallen aan door het verhogen van C1-INH in het plasma tot normale niveaus en door het stoppen van de productie van kallikreïne, een enzym dat bradykinine activeert, wat leidt tot de voor deze aandoening typische pijnlijke en grote zwellingen door het uittreden  van vloeistof uit de bloedvaten. 

De volledige publicatie is te vinden op: http://www.thelancet.com/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(17)31963-3/fulltext?elsca1=tlxpr

=== E I N D E  P E R S B E R I C H T ===

 

Over Erfelijk Angio-oedeem

Erfelijk (Hereditair) Angio Oedeem (HAE) is een erfelijke aandoening. Deze wordt veroorzaakt door een defect van het C1 esterase remmer eiwit, dat normaal gesproken in het bloed aanwezig is en helpt bij het controleren van ontstekingen (zwellingen) en onderdelen van het immuunsysteem. Omdat een defecte C1-Remmer zijn normale functie onvoldoende uitvoert, kan er een biochemische disbalans ontstaan, waardoor ongewilde peptiden worden geproduceerd die de haarvaten bewegen tot het loslaten van vloeistoffen in het omringende weefsel. Dit leidt tot zwelling of oedeem. 

HAE kenmerkt zich door spontane en terugkerende perioden van zwelling (oedeem-aanvallen) van de huid op verschillende delen van het lichaam, alsook in de luchtwegen en interne organen. Oedeem van de huid tast doorgaans de ledematen, het gezicht en de genitaliën aan. Patiënten die getroffen worden door dit soort oedeem trekken zich door de misvorming, het ongemak en de pijn die deze symptomen veroorzaken, vaak terug uit hun sociale leven.

Oedeem van de keel, neus of tong is bijzonder gevaarlijk en potentieel levensbedreigend en kan leiden tot versperring van de luchtwegen. Alhoewel er momenteel geen geneesmiddel tegen HAE bekend is, is het wel mogelijk om de symptomen van aanvallen van angio-oedeem te voorkomen en te behandelen. HAE komt voor bij 1 op de 10.000 tot 1 op de 50.000 mensen wereldwijd. 

Over Ruconest

US INDICATION

RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is indicated for the treatment of acute attacks in adult and adolescent patients with hereditary angioedema (HAE). Effectiveness in clinical studies was not established in HAE patients with laryngeal attacks.

IMPORTANT SAFETY INFORMATION

- RUCONEST® (C1 esterase inhibitor [recombinant]) is contraindicated in:

o Patients with a history of allergy to rabbits or rabbit-derived products.

o Patients with a history of life-threatening immediate hypersensitivity reactions to C1 esterase inhibitor preparations, including anaphylaxis.

- Hypersensitivity: Severe hypersensitivity reactions may occur. Should symptoms occur, discontinue RUCONEST and administer appropriate treatment. Because hypersensitivity reactions may have symptoms similar to HAE attacks, treatment methods should be carefully considered.

- Thromboembolic Events: Serious arterial and venous thromboembolic (TE) events have been reported at the recommended dose of plasma-derived C1 esterase inhibitor products in patients with risk factors. Risk factors may include the presence of an indwelling venous catheter/access device, prior history of thrombosis, underlying atherosclerosis, use of oral contraceptives or certain androgens, morbid obesity, and immobility. Monitor patients with known risk factors for TE events during and after RUCONEST administration.

- Intravenous Use: RUCONEST is for intravenous use after reconstitution only. No more than 2 doses should be administered within a 24-hour period.

- Pregnancy and Nursing: RUCONEST has not been studied in pregnant women; therefore, it should only be used during pregnancy if clearly needed. Advise patients to notify their physician if they are breastfeeding or plan to breastfeed.

- Adverse reactions: The serious adverse reaction in clinical studies of RUCONEST was anaphylaxis.

- Common adverse reactions: The most common adverse reactions (incidence ≥2%) were headache, nausea, and diarrhea.

 

Please see Full Prescribing Information for RUCONEST® as applicable for various jurisdictions:

FDA: RUCONEST®  / EMA: RUCONEST®  

Over Pharming Group N.V.

Pharming is een gespecialiseerde biofarmaceutische onderneming gericht op de ontwikkeling van innovatieve producten voor de veilige en effectieve behandeling van zeldzame aandoeningen en ziekten waarvoor nog geen therapieën voorhanden zijn.

Pharmings leidende medicijn RUCONEST® (conestat alfa) is een recombinant (DNA waarin een stukje menselijk DNA dat codeert voor het geneesmiddel, is ingelast) humane C1 esterase remmer, die is goedgekeurd voor de behandeling van patiënten met aanvallen van acuut erfelijk angio-oedeem in Europa, de Verenigde Staten, Israël en Zuid- Korea. In andere gebieden waar het nog geen marketingautorisatie heeft ontvangen is het medicijn is beschikbaar op ‘named-patient’ basis via het Global Access Programme (GAP) van (HAEi) de internationale patiëntenorganisatie (het HAEi- GAP).

RUCONEST® wordt door Pharming zelf verkocht in Algerije, Andorra, Bahrein, België, Duitsland, Frankrijk, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Oostenrijk, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, De Verenigde Staten van Amerika en Jemen.

RUCONEST® wordt gedistribueerd door Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (SS: SOBI) in de overige EU-landen en in Azerbeidzjan, Wit Rusland, Georgië, IJsland, Kazachstan, Liechtenstein, Noorwegen, Rusland, Servië en de Oekraïne.

RUCONEST® wordt in Argentinië, Colombia, Costa Rica, de Dominicaanse Republiek, Panama en Venezuela gedistribueerd door Cytobioteck.

RUCONEST® wordt in Zuid Korea gedistribueerd door HyupJin Corporation en in Israël door Megapharm.  

Met RUCONEST® vond dit jaar een fase II gerandomiseerde, dubbel blind placebo-gecontroleerde studie plaats voor de preventieve behandeling van angio-oedeem aanvallen als gevolg van erfelijk angio-oedeem.

RUCONEST® wordt ook onderzocht in een fase II klinische studie voor de behandeling van acute aanvallen van angio-oedeem ten gevolge van erfelijk angio-oedeem bij kinderen van 2-13 jaar. Bovendien wordt de toepassing van het medicijn onderzocht voor de behandeling van andere ziektebeelden.

Pharmings technologieplatform omvat een uniek, in overeenstemming met GMP-maatstaven, gevalideerd proces voor de productie van pure recombinant humane eiwitten. Het heeft aangetoond industriële hoeveelheden van kwalitatief hoogwaardige recombinant humane eiwitten te kunnen produceren op een meer economische en minder immunogene wijze dan de gangbare op cell-line gebaseerde methoden.

Momenteel worden targets voor een enzymvervangingstherapie voor de ziekten van Pompe en Fabry geoptimaliseerd. Verder bevinden andere kandidaat-medicijnen zich in een vroege fase van ontwikkeling.  

Pharming is een langdurig samenwerkingsverband aangegaan met de Shanghai Institute of Pharmaceutical Industry (“SIPI”), onderdeel van de Sinopharm Group (China), voor de gezamenlijke wereldwijde ontwikkeling van nieuwe medicijnen, te beginnen met een recombinant humane     Factor VIII voor de behandeling van hemofilie A. De preklinische ontwikkeling en productie zal volgens wereldwijde standaarden bij SIPI plaatsvinden. De klinische ontwikkeling zal gemeenschappelijk plaatsvinden, waarbij iedere partner de kosten voor de respectievelijke geografische gebieden voor haar rekening zal nemen.

Pharming verklaart dat Nederland ‘Lidstaat van Herkomst’ is overeenkomstig het geamendeerde artikel 5:25a lid 2 van de Wet op het Financieel Toezicht

Bezoek voor meer informatie de website van Pharming: www.pharming.com

Forward-looking Statements

This press release of Pharming Group N.V. and its subsidiaries (“Pharming”, the “Company” or the “Group”) may contain forward-looking statements including without limitation those regarding Pharming’s financial projections, market expectations, developments, partnerships, plans, strategies and capital expenditures.

The Company cautions that such forward-looking statements may involve certain risks and uncertainties, and actual results may differ. Risks and uncertainties include without limitation the effect of competitive, political and economic factors, legal claims, the Company’s ability to protect intellectual property, fluctuations in exchange and interest rates, changes in taxation laws or rates, changes in legislation or accountancy practices and the Company’s ability to identify, develop and successfully commercialize new products, markets or technologies.

As a result, the Company’s actual performance, position and financial results and statements may differ materially from the plans, goals and expectations set forth in such forward-looking statements. The Company assumes no obligation to update any forward-looking statements or information, which should be taken as of their respective dates of issue, unless required by laws or regulations.

 

Science Park 400 Matrix II Building 1098 XH Amsterdam +31 (0)653816427
lmelens@lifespring.nl

  • - Corporate Communications
  • - Healthcare PR
  • - Financial Communications
  • - Content Marketing
  • - Social Media and Online Communications